基因编辑 为重症患者打开希望之门
12月初，由美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会共同举办人类基因编辑国际峰会上透露，通过基因编辑技术有望治疗B型血友病。
资料显示，B型血友病是由指示肝脏产生凝血因子IX的基因发生突变引起的，是一种遗传性疾病。患者会因凝血功能紊乱而自发性内出血，并可能因难以止血而面临生命危险。患者往往如玻璃人般整日过着胆战心惊的生活。
此次在峰会上透露的临床试验消息显示，美国科学家使用ZFN(锌指核酸酶)基因编辑工具，在基因组中插入一种正确版本的突变基因，并递送到了缺乏因子IX基因的小鼠和灵长类动物的肝脏中。科学家们宣布实验动物的凝血功能恢复了正常。很快将在成人血友病B患者身上开展试验。未来还将把这项技术转移到儿科领域。
就在一个月前，英国方面才刚宣布通过基因编辑技术治好了一名1岁大的白血病患儿。该名患儿被确诊患有急性淋巴细胞白血病，常规的化疗以及骨髓移植治疗方式对其已无法奏效。在其父母的支持下，医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗这名患儿。科学家们利用了名为TALENs(类转录激活因子效应物核酸酶)的基因编辑工具对来自美国的捐赠者的血液进行了3次编辑。关闭了两个基因，并添加了抗白血病基因，最终将1ml含有5000个编辑过的细胞注入患儿体内，令患儿身体恢复并能够接受骨髓移植术。术后患儿接受检查发现癌细胞已经完全消除。这项大胆的试验此前仅在小白鼠身上试验过。
多伦多病童医院的研究人员则宣布利用另一种基因编辑工具，令杜氏肌营养不良患者的细胞中恢复了蛋白功能。
由此可见，基因编辑技术给重症患者带来了重生的希望。利用基因编辑技术矫正致病突变，治疗人类疾病有着广阔的前景。
究竟什么是基因测序?
所谓基因测序，是指一种新型的基因检测技术。这种检测技术能够从血液或唾液中分析测定基因全序列，预测罹患多种疾病的可能性，个体的行为特征及行为合理，如癌症或白血病，运动天赋，酒量等。
基因测序是精准医疗的入口，是精准医疗的重要一环。通过对病人临床信息资料的完整收集，对病人生物样本的完整采集，并通过基因测序、分析技术对病人分子层面信息进行收集，最后通过利用生物信息学分析工具对所有信息进行整合并分析，从而使得医生可以早期预测疾病的发生、可能的发展方向和疾病可能的结局，最后做出诊断。
个股掘金
个股方面，根据产业链构成，银河证券建议关注三领域个股：测序技术水平发展方面，关注紫鑫药业（002118）、达安基因（002030）;累积基因组样本领域，关注荣之联（002642）、中源协和（600645）、仟源医药（300254）、新开源（300109）;医疗机构合作方面，关注北陆药业（300016）、千山药机（300216）、迪安诊断（300244）、汤臣倍健（300146）。
达安基因：达安基因为国内分子诊断龙头企业，积极布局IVD 全产业链。公司打通了从上游到下游的每一个环节，在上游公司代理LIFETech 的基因测序仪器以及销售自产仪器与试剂。同时，公司也提供基因测序服务，并已取得CFDA 的相关认证，可以开展无创产前筛查以及肿瘤诊断及治疗业务，有望带来业绩贡献。在下游，公司以关注诊断行业相关产品领域为重点，不断延伸公司的产业布局到大健康领域，形成了具有强大产业整合能力和扩张能力的发展平台优势，为公司的长期发展提供了强劲动力。
迪安诊断：迪安诊断为我国经营规模最大、诊断项目开展最齐全的医学诊断服务运营商，公司业务涵盖医疗诊断服务外包(独立医学实验室)、司法鉴定、诊断产品销售、诊断技术研发生产、CRO、健康管理等多个领域，已在环渤海湾、长三角、珠三角区域等14 个省市设立了19 家子公司，公司检测项目多达2000 多个，目前公司在规模、渠道以及产品线丰富程度上都积累了一定的优势，使公司在这个新兴行业处于主动地位。今年公司获得了第一批肿瘤诊断与治疗项目高通量基因测序技术临床应用试点资格，为公司在肿瘤测序领域开展业务占得先机。
荣之联：荣之联主要业务由云计算和IT 服务、大数据和物联网、生物云等三大业务板块组成。荣之联一直与华大基因有合作，凭借其在高性能计算和大容量存储方面积累的技术优势，为华大基因设计、建设和维护位于深圳和香港的生物信息超算中心，以解决基因测序形成的海量数据在并行计算和存储等方面的难题。今年，公司非公开发行股票募集10 亿元，分别投向支持分子医疗的生物云计算项目与投向基于车联网多维大数据的综合运营服务系统项目。生物云计算项目计划建立面向医疗机构，疾控中心，体检中心，生物基因测序公司等机构及个人用户的基于云计算架构的生物信息数据分析和存储平台，以提供满足生物信息海量存储，及时分析及大批量处理或快速现场处理的IT 服务。